人类胚胎基因修复不再遥远？纠正常见但致命的突变

对人类胚胎进行基因修复的争议性显而易见，但另一个问题是，这种修复技术真的有效吗？

　　北京时间8月14日消息，所谓的“设计婴儿”（designer baby）可能不再是一件非常遥远的事。2017年，我们见证了许多基因工程领域的新闻，其中大部分都涉及对基因片段进行剪切和粘贴（即基因编辑）的CRISPR技术。最引人关注的一个新闻是，CRISPR可以修改人类胚胎，纠正一种相对常见且往往致命的突变。

　　从事这一前沿研究的是颇具争议的美国细胞生物学家舒哈拉特·米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）。他表示，他的团队不仅使用CRISPR来修改新受精胚胎中的突变，而且所采用的机制如果不算新颖，至少也是非同寻常。科学界很快对此做出了直接且负面的反应。他们并不认同这一实验。近日，在米塔利波夫曾发表最初成果的《自然》（Nature）杂志上，有两组研究人员发表了对其2017年论文的尖锐批评——文中充满了首字母缩写词和各种示意图。米塔利波夫试图做出回应，因为如果科学性不能保证的话，伦理问题就不那么重要了。

　　我们都知道婴儿是怎么产生的，对吧？米塔利波夫的团队并没有以常规方法来获得胚胎。在美国，利用已有的人类胚胎进行科学研究在绝大多数情况下是禁忌，因此科学家采用含有突变型MYBPC3基因的精子使正常人类卵子受精。这种突变基因会引发名为肥厚性心肌症的疾病，而该疾病是导致年轻运动员猝死的最常见原因。具有两份突变型MYBPC3基因拷贝——分别来自母亲和父亲，或者用遗传学术语说，是同源的等位基因——的人很少能在儿童时期存活下来。只具有一份拷贝（杂合子）的人往往会随年龄增长而出现心脏问题。

　　为了修正这一变异，米塔利波夫的团队利用CRISPR技术将变异基因从父系染色体中剪切出来，然