24 家药企提前布局罕见病，CFDA 都要给他们点赞！

　　今日，CFDA 发布关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告，将对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品加快审评审批。

　　Insight 数据库显示，截止目前，已有 24 家药企的 42 个受理号提前布局罕见病优先审批。

罕见病患者比例少，市场空间大

　　罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，根据 WHO 的定义，患病人数占总人口 0.65‰～1‰ 的疾病可被定义为罕见病。

　　目前，国际确认的罕见病有 6000-7000 种，约占人类疾病的 10%，其中 80% 以上属于遗传疾病。虽然罕见病用药患者数量少，但具有较高的定价权，一般价格比较贵。根据 EvaluatePharma，在 2017 年，全球孤儿药市场为 1240 亿美元，同比增长 8.6%。

　　今日发布的公告中提出：

　　加快审评审批：将进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品加快审评审批。

　　采用境外临床试验数据：对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

　　再考虑到此前第一批罕见病目录（点此查看目录）已经公布，CFDA 的这波操作将对罕见病的研发进一步形成利好，进一步解决罕见病患者的药品可及性。

　　24 家提前布局罕见病的药企

　　Insight 数据库收录了优先审评 28 个批次的 521 个受理号，其中以罕见病为由纳入优先审评的有 42 个，有 24 家企业已提前布局。（文末有数据表格）

　　这些企业的名单如下：

　　临床 CRO 龙头泰格医药公司代理了 3 个罕见病优先审评品种，分别是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混悬液颗粒和依库珠单抗注射液。

　　目前优先审批的罕见病品种有 18 个，具体信息如下图：

　　申报企业最多的凝血因子 VIII 是治疗血友病的主要药物，血友病目前尚无根治方法。国内凝血因子市场潜力巨大，但由于产品供给缺口巨大、研发力度不足、进口重组产品价格昂贵等原因，市场发展受到制约。

　　全球血友病患者约有40万，其中中国患者有10万左右，但目前登记的人数只有1万左右，因缺乏凝血因子VIII因子而导致的甲型血友病患者占总数的80% ～85%。[page]分页标题[/page]

　　按照世界标准预防治疗方案（20IU／KG每周 2次）来计 算，国内凝血因子 VIII 的年需求为 3000万瓶（200IU） 左右，而 2017年批签发量仅为 129 万瓶（200IU），缺 口巨大。凝血因子 VIII 国内主要生产企业有华兰生物(002007,股吧)、绿十字生物、上海莱士(002252,股吧)、山东泰邦和上海新兴医药。

    本文首发于微信公众号：Insight数据库。文章内容属作者个人观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，风险请自担。